Wegovy, la Fda approva il trattamento degli adulti con Mash non cirrotico con fibrosi epatica

Novo Nordisk ha annunciato a metà agosto che l’Agenzia statunitense Food and drug administration (Fda) ha approvato una nuova indicazione per Wegovy (semaglutide) iniettabile da 2,4 mg.

Il farmaco è il primo e unico agonista del recettore del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1 RA) approvato dall’Agenzia per il trattamento degli adulti con la steatoepatite associata a disfunzione metabolica, una malattia del fegato nota con la sigla Mash, con cicatrizzazione epatica (fibrosi) da moderata ad avanzata, ma non con cirrosi epatica. Il trattamento è stato effettuato in associazione a una dieta ipocalorica e a un aumento dell’attività fisica. L’azienda ha inoltre fatto sapere che è in corso uno studio per confermare il beneficio clinico di Wegovy negli adulti con Mash.

Gli effetti del trattamento nello studio di fase 3

La recente approvazione della Fda si basa sui risultati dello studio di fase 3 Essence, che ha valutato gli effetti dell’iniezione settimanale di Wegovy 2,4 mg sull’istologia epatica in adulti con Masch e fibrosi epatica da moderata ad avanzata (stadio da F2 a F3) alla settimana 72.

Il primo endpoint primario ha mostrato che il 63% dei pazienti trattati con l’iniezione di Wegovy 2,4 mg (n=534) ha raggiunto la risoluzione della steatoepatite e nessun peggioramento della fibrosi epatica, rispetto al 34% del gruppo placebo (n=266), con una differenza statisticamente significativa nel tasso di risposta rispetto al placebo di 29 (IC al 95%, 21;36).

Inoltre, il secondo endpoint primario ha mostrato che il 37% dei pazienti trattati con Wegovy 2,4 mg ha raggiunto un miglioramento della fibrosi epatica e nessun peggioramento della steatoepatite, rispetto al 22% del gruppo placebo, con una differenza statisticamente significativa nel tasso di risposta rispetto al placebo di 14 (IC al 95%, 8;21).

Un endpoint secondario confermativo alla settimana 72 ha mostrato che il 33% dei pazienti trattati con Wegovy 2,4 mg ha ottenuto sia la risoluzione della steatoepatite che un miglioramento della fibrosi epatica rispetto al 16% del gruppo placebo, con una differenza statisticamente significativa nel tasso di risposta rispetto al placebo di 17 (IC al 95%, 10;23). Un totale dell’83,5% dei pazienti nel gruppo semaglutide ha mantenuto la dose target di 2,4 mg fino alla settimana 72.

Incontro alle esigenze dei pazienti

“La decisione odierna della Fda riflette i continui progressi nella comprensione e nel trattamento dei pazienti affetti da Mash, avvicinandoci a un’assistenza che soddisfi le esigenze delle persone che convivono con questa malattia”, ha affermato Arun Sanyal, direttore dello Stravitz-Sanyal Institute for Liver Disease and Metabolic Health della Virginia Commonwealth University.

“Se non trattata – ha aggiunto –, la Mash può portare a esiti gravi e potenzialmente fatali. Le evidenze cliniche osservate nello studio Essence sottolineano la promessa di questo approccio per il trattamento di adulti affetti da Mash con fibrosi epatica da moderata ad avanzata”.

La malattia negli Usa e nel mondo

La Mash rappresenta un significativo onere sanitario negli Stati Uniti, colpendo circa una persona su venti. Le persone affette sono spesso asintomatiche o presentano sintomi aspecifici nelle fasi iniziali della malattia, il che può comportare una diagnosi tardiva.

Se non trattata, la Mash può progredire verso esiti gravi e persino fatali, come cirrosi, cancro al fegato e la necessità di trapianto di fegato. Tra le persone in sovrappeso o obese in tutto il mondo, una su tre ne è affetta.

“Per troppo tempo, questa malattia è rimasta non riconosciuta, non diagnosticata e spesso non trattata, nonostante colpisca così tante persone”, ha affermato Dave Moore, vicepresidente esecutivo delle operazioni negli Stati Uniti di Novo Nordisk. “L’approvazione condizionata da parte della Fda di Wegovy per il trattamento di adulti con Mash non cirrotico segna una pietra miliare davvero fondamentale e un significativo passo avanti per la comunità Mash e per coloro che cercano nuove opzioni. Ciò si basa sulla crescente mole di prove che dimostrano i benefici clinici di semaglutide in una serie di condizioni croniche, tra cui diabete, obesità, malattie cardiovascolari e malattie renali croniche”.

L’evoluzione del trattamento

La Fda ha inizialmente approvato Wegovy nel 2021 con un piano alimentare ipocalorico e un aumento dell’attività fisica per aiutare gli adulti obesi, o alcuni adulti in sovrappeso che presentano anche problemi medici correlati al peso, a perdere peso e a mantenerlo. L’indicazione è stata ampliata nel 2022 per includere i bambini dai 12 anni in su obesi. Nel 2024, Wegovy è stato approvato per ridurre il rischio di eventi cardiovascolari maggiori come morte, infarto o ictus negli adulti con cardiopatia nota e obesità o sovrappeso.

Nel febbraio 2025, l’azienda Novo Nordisk ha presentato domanda di autorizzazione regolatoria anche nell’Unione europea, seguita dalla domanda di autorizzazione regolatoria in Giappone nel maggio 2025.

Fonte: aboutpharma.com