Linee guida EMA sulla valutazione dei medicinali per il trattamento dell’epatite C cronica: focus sui pazienti più bisognosi e più a rischio

La Federazione Europea delle Associazioni dei malati epatopatici (ELPA) ha elaborato e inviato i commenti alle linee guida sulla valutazione clinica dei medicinali per il trattamento dell’epatite C cronica proposte dall’EMA. L’attenzione è stata posta sui gruppi e sottogruppi di pazienti che non sono eleggibili per le sperimentazioni cliniche, che rischiano di essere esclusi dalle indicazioni terapeutiche iniziali, ma che soprattutto hanno bisogno di essere trattati subito a causa della gravità e progressione della malattia (pazienti trapiantati, in attesa di trapianto, co-infetti, con cirrosi, ecc.)

In particolare è stato richiesto:

• Sviluppo di meccanismi tali da consentire un accesso precoce ai nuovi farmaci antivirali per i pazienti ineleggibili ai trial clinici di registrazione;

• L’accesso precoce «Early access» deve essere consentito già durante gli studi di fase IIB, non appena sono disponibili i dati di sicurezza ed efficacia;

• La creazione dei FRAMEWROK di FAST TRACK per i pazienti con malattia avanzata «most urgent in need» con regole tali da impedire di influenzare i normali trials di registrazione;

• Regole e/o incentivi per le aziende che si impegnano in questa direzione;

• La comparsa di effetti collaterali nelle special population non dovrebbe condizionare il numero di pazienti richiesti dalle autorità regolatorie per i safety database;

• Raccomandazioni per l’armonizzazione dei programmi di accesso allargato e uso compassionevole a livello nazionale

Il documento è stato redatto dal gruppo che si occupa dei nuovi farmaci, di cui fa parte il presidente EPAC Ivan Gardini, il quale è stato nominato anche referente per la revisione dei documenti sulle epatiti che l’EMA invierà ad ELPA per essere commentati.

Scarica il documento delle linee guida EMA

Scarica il documento dei commenti ELPA