MASH, la forma più grave del fegato grasso, costerà 3 miliardi di euro entro il 2040

Tre miliardi di euro: è questa la proiezione dell’impatto economico dalla MASH (Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica) in Italia entro il 2040. Una patologia epatica cronica grave e progressiva che rappresenta già oggi la seconda causa di trapianto di fegato nel Paese, ma che resta ancora poco conosciuta e spesso sottovalutata.

Per sensibilizzare un pubblico sempre più ampio su questo tema e fare il punto sull’impatto economico, clinico e sociale della malattia, Madrigal Pharmaceuticals Italy - azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative per la MASH - ha promosso oggi a Milano un media tutorial rivolto alla stampa medica.

L’incontro ha permesso di affrontare il tema da molteplici prospettive: dall’inquadramento nosologico all’evoluzione della ricerca, dall’analisi degli stadi avanzati con i relativi impatti economici e sociali, fino alla voce dei pazienti e ai loro bisogni ancora insoddisfatti.

Che cos'è la MASH

La MASH (Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis, steatoepatite associata a disfunzione metabolica) rappresenta la forma più grave della MASLD, la malattia del fegato grasso associata a disfunzione metabolica, che ha sostituito la precedente definizione di NAFLD.

La MASLD è caratterizzata dall'accumulo di grasso nel fegato in persone con obesità, diabete di tipo 2, sindrome metabolica o altre alterazioni metaboliche. Quando all'accumulo di grasso si associano infiammazione e danno delle cellule epatiche, la malattia evolve in MASH, una condizione progressiva che può determinare la formazione di fibrosi, fino a cirrosi, insufficienza epatica ed epatocarcinoma. Oltre alle complicanze a carico del fegato, i pazienti presentano un aumentato rischio di eventi cardiovascolari, che rappresentano la principale causa di morte. Il problema è che nelle fasi iniziali la malattia decorre spesso senza sintomi, rendendo fondamentale l'identificazione precoce dei pazienti a rischio per intervenire prima che il danno diventi irreversibile.

Quali sono le cause della MASH?

La MASH si sviluppa quando all'accumulo di grasso nel fegato si associano infiammazione e danno delle cellule epatiche. Il principale fattore scatenante è la disfunzione metabolica, strettamente legata all'aumento dell'obesità, del diabete di tipo 2 e della sindrome metabolica.

Tra i principali fattori di rischio figurano:

• sovrappeso e obesità, soprattutto quella addominale;

• diabete di tipo 2;

• insulino-resistenza;

• dislipidemia (trigliceridi elevati e colesterolo HDL basso);

• ipertensione arteriosa;

• sedentarietà e dieta ricca di zuccheri semplici e grassi saturi.

Anche alcuni fattori genetici possono aumentare la predisposizione alla malattia, spiegando perché alcune persone sviluppino una fibrosi avanzata pur in presenza di fattori di rischio simili ad altri individui. Sebbene il consumo eccessivo di alcol possa provocare un diverso tipo di danno epatico, la MASH è definita proprio dalla presenza di disfunzione metabolica e non è causata dall'abuso di bevande alcoliche.

Una patologia silenziosa con conseguenze gravi

Si stima che circa il 25-30% degli adulti presenti una MASLD (fegato grasso metabolico), ma solo una parte di questi evolve verso la MASH. È proprio questa progressione, caratterizzata dalla comparsa di infiammazione e fibrosi, a determinare il rischio di cirrosi, tumore del fegato e trapianto.

Se non diagnosticata e trattata adeguatamente, la patologia può progredire in eventi epatici maggiori, quali cirrosi, scompenso epatico ed epatocarcinoma, posizionandosi come seconda causa di trapianto di fegato in Italia.

Secondo un recente studio condotto dall’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF), pur rappresentando una parte limitata della popolazione affetta da MASH, i 5.000 pazienti in stadio da moderato ad avanzato di fibrosi (di cui 2.000 in stadio fibrotico avanzato) costituiscono il segmento a più alto rischio di progressione rapida.  

“La MASH rappresenta un’emergenza sanitaria silenziosa che progredisce attraverso stadi di gravità crescente ma che risulta asintomatica nelle sue fasi iniziali e moderate”, ha dichiarato Luca Miele, Ricercatore di Medicina Interna presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore UOS Clinica del Pre-trapianto di Fegato e Ambulatorio Steatosi della Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS di Roma.  “Il peso sul Sistema Sanitario Nazionale cresce esponenzialmente man mano che la malattia avanza. Per arrestare questa spirale, la chiave è la diagnosi tempestiva della fibrosi avanzata, vera discriminante prognostica, con l’epatologo come figura centrale in un percorso multidisciplinare capace di coinvolgere medici di medicina generale, diabetologi e cardiologi”.

I numeri confermano l’urgenza dell’intervento. I pazienti con fibrosi avanzata hanno in media solo 2-3 anni prima di sviluppare cirrosi, e il rischio di eventi epatici avversi aumenta di 10-17 volte rispetto ai soggetti senza fibrosi.

L’impatto economico e la necessità di diagnosi tempestiva

La MASH impone significativi oneri sanitari ed economici sia ai cittadini che ai sistemi sanitari, con costi che crescono proporzionalmente alla progressione della fibrosi. Nel 2021, l’impatto economico della patologia in Italia è stato quantificato in 1,3 miliardi di euro, con proiezioni di crescita fino ai 3 miliardi di euro entro il 2040.

Il confronto si è poi concentrato sulle fasi avanzate della malattia, esplorando contemporaneamente le funzionalità dei Test Non Invasivi (NITs) e dei percorsi diagnostici più efficaci per l’individuazione e la presa in carico specialistica.



“La MASH è una malattia complessa e sistemica. Identificare precocemente i pazienti con fibrosi avanzata e intervenire tempestivamente è fondamentale per evitare l'aggravarsi della patologia e le sue complicazioni più severe” ha commentato Salvatore Petta, Professore Ordinario di Gastroenterologia dell’Università degli Studi di Palermo - AOUP “Paolo Giaccone. “Per raggiungere questo obiettivo servono screening mirati, accesso a centri di eccellenza e team multidisciplinari, condizioni che, purtroppo, non sono ancora ottimali in Italia”.

La voce dei pazienti: riconoscimento e accesso alle cure

Ampio spazio è stato dedicato alla prospettiva dei pazienti, ai loro bisogni e all’impatto psicologico della malattia, evidenziando anche la scarsa consapevolezza sulla gravità della patologia e sulle conseguenze di un mancato intervento tempestivo.

“Questa patologia è ancora troppo spesso sottovalutata dai pazienti nelle sue implicazioni che, in assenza di un trattamento adeguato, possono avere conseguenze anche gravi sul benessere della persona”, ha aggiunto Massimiliano Conforti, Presidente di EpaC - ETS. “Per questo riteniamo fondamentali momenti di dialogo e confronto, indispensabili per accrescere la consapevolezza della popolazione. A questi deve affiancarsi il riconoscimento della patologia come priorità di salute pubblica e il suo inserimento nei Livelli Essenziali di Assistenza, così da garantire la tutela di tutti i pazienti e l’accesso a percorsi di cura realmente efficaci”.

Il media tutorial, organizzato da Madrigal Pharmaceuticals Italy - biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative per la Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH) -, ha evidenziato la necessità di un cambio di paradigma nella gestione della patologia; dal riconoscimento come priorità sanitaria alla costruzione di percorsi diagnostico-terapeutici strutturati, fino all’identificazione precoce dei pazienti a rischio attraverso un approccio multidisciplinare.

“Come Madrigal Pharmaceuticals siamo impegnati nella ricerca di soluzioni terapeutiche innovative per la MASH, con l’obiettivo di intervenire prima che si sviluppino complicanze irreversibili”, ha sottolineato Bernard Kilbaine, VP & General Manager Madrigal Pharmaceuticals Italy.  “Solo attraverso un approccio integrato tra comunità scientifica, istituzioni, associazioni di pazienti e industria potremo affrontare questa emergenza silenziosa”.

Fonte: pharmastar.it