Accesso precoce al trattamento per l'epatite C: incontro europeo dei rappresentanti dei pazienti

Più di 50 persone tra rappresentanti di associazioni, ricercatori, medici, rappresentanti di industrie farmaceutiche e rappresentanti di enti di regolamentazione si son incontrati tra il 3 e il 5 giugno a Sitges, in Spagna, per discutere dell’accesso anticipato ed esteso ai nuovi farmaci antivirali ad azione diretta (DAAS) per le persone con epatite C.

L'incontro è stato organizzato dal Comitato Consultivo per la Comunità europea (ECAB) dello European AIDS Treatment Group (EATG; www.eatg.org). Erano rappresentate anche altre associazioni che operano nel campo della epatite C: Hepatitis Community Advisory Board (HCAB), European Liver Patients Association (ELPA), World Hepatitis Alliance (WHA), Groupe Inter-Associatif "traitements et recherche thérapeutique” (TRT-5), Foro Espñañol de Activistas en Tratamientos (FEAT), Treatment Action Group (TAG).

I farmaci antivirali ad azione diretta rivoluzioneranno il trattamento dell'epatite cronica C, con la possibilità di un tasso di guarigione maggiore ed il potenziale per la riduzione della durata della terapia. Tuttavia, molte persone non hanno possibilità di utilizzare questi farmaci fino a quando il loro utilizzo non sia stato approvato, a prescindere dalla gravità della loro condizione. I primi due DAAS, il Boceprevir (Victrelis ®) e il Telaprevir (Incivek ®), sono stati recentemente approvati dalla US Food and Drug Administration (FDA) e sono in attesa dell’approvazione da parte della European Medicines Agency (Agenzia Europea per i Farmaci), la quale dovrebbe probabilmente arrivare entro la fine di quest'anno. Entrambi i farmaci sono indicati per l'uso in combinazione con interferone pegilato e ribavirina (l'attuale standard di cura), ma sono in fase di studio anche dei regimi di cura solo per via orale, senza l’utilizzo di interferone. Questo può dare speranza alle persone che non possono tollerare, o utilizzare in modo sicuro l'interferone.

I partecipanti alla riunione hanno sottolineato la necessità di un accesso precoce per le popolazioni di pazienti "difficili da curare", inclusi sia i pazienti con complicazioni mediche, come la confezione HIV/HCV o la cirrosi epatica, sia le persone che sono state sottoposte a trapianto di fegato o che sono attualmente in lista d'attesa, sia le persone appartenenti a gruppi emarginati come i tossicodipendenti, e soprattutto per tutte quelle persone che hanno bisogno di poter avere accesso a regimi terapeutici senza interferone. La necessità più urgente è per le persone con malattia avanzata che non hanno altre opzioni terapeutiche e non possono attendere la piena approvazione di nuove terapie.

Le associazioni hanno chiesto ai ricercatori ed alle aziende farmaceutiche di fornire accesso ai nuovi farmaci alle popolazioni di pazienti difficili da trattare in parallelo con gli studi clinici di fase 3, ed hanno chiesto il supporto degli enti normativi. Vogliono l’armonizzazione dei regolamenti per l’accesso precoce ai nuovi farmaci e dei sistemi di distribuzione, che oggi variano notevolmente tra i paesi europei, ed hanno chiesto norme UE più chiare e coerenti. Le aziende dovrebbero fornire i farmaci a costo zero durante l'accesso precoce, nonostante vi siano paesi (ad esempio la Francia) che attualmente li pagano. Rappresentanti della comunità dovrebbero essere inclusi nel processo decisionale a tutti i livelli.

E' fondamentale studiare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia dei nuovi farmaci in una vasta gamma di gruppi di pazienti che utilizzeranno questi farmaci nella pratica del mondo reale. Occorre valutare le interazioni tra i nuovi farmaci antivirali ad azione diretta (DAA) ed i farmaci antiretrovirali per la cura dell'HIV, i farmaci per la terapia sostitutiva degli oppiacei (metadone e buprenorfina), gli immunosoppressori, gli antidepressivi, e tutti gli altri farmaci comunemente usati da persone affette da epatite C.

Ricercatori e imprese sono stati esortati a condividere i dati degli studi non appena questi saranno disponibili. Alle industrie è stato anche chiesto di coinvolgere i membri della comunità nello sviluppo di un solido processo di consenso informato e il coinvolgimento nei Comitati per il Monitoraggio dei Dati e della Sicurezza per la supervisionare dei trial in corso.

Attualmente la EATG prevede di avere degli incontri con alcuni enti di regolamentazione in Europa (Francia, Spagna, Italia e altri) per discutere una possibile armonizzazione delle normative e lo sviluppo di linee guida per lo sviluppo di programmi di accesso precoce e ampliato all’utilizzo dei nuovi farmaci. Oltre a ciò, la EATG seguirà anche la questione dei prezzi a livello del Parlamento Europeo.

Per ulteriori informazioni, si prega di contattare il presidente della ECAB, Wim Vandevelde (wim@eatg.org) o il responsabile del progetto Sitges IV Svilen Konov (svilen@eatg.org)