Colangite biliare primitiva, nuovi dati confermano l’efficacia a lungo termine di seladelpar
Da un’analisi dello studio ASSURE emerge la capacità del farmaco di indurre una riduzione della fosfatasi alcalina, un marcatore chiave dell'attività di malattia
In occasione del Congresso 2026 della European Association for the Study of the Liver (EASL), tenutosi a Barcellona dal 27 al 30 maggio, Gilead Sciences ha presentato i dati positivi derivanti da un’analisi post hoc dello studio clinico ASSURE, attualmente in corso per valutare il trattamento a lungo termine con il farmaco seladelpar in pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC).
La PBC è una malattia epatica autoimmune: più frequente nelle donne, può progredire verso l’insufficienza epatica e comportare, se non trattata, la necessità di un trapianto di fegato. I sintomi più comuni sono il prurito cronico e l'affaticamento, che possono compromettere profondamente la qualità della vita delle persone che convivono con la patologia.
ASSURE è uno studio clinico di Fase III, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di seladelpar in pazienti con PBC che hanno già preso parte a precedenti sperimentazioni sul farmaco. I dati provenienti dall’analisi post hoc dello studio mostrano che il trattamento con seladelpar è associato a un’elevata e duratura riduzione della fosfatasi alcalina (ALP) nei partecipanti che al basale mostravano alti livelli di questo importante marcatore epatico (ossia livelli compresi tra 1.0×ULN e 1.67×ULN). Su 50 pazienti oggetto dell’analisi, l'83% di quelli valutabili ha raggiunto, a 12 mesi, la normalizzazione composita della fosfatasi alcalina (definita da livelli di ALP ≤1×ULN e da una riduzione ≥15%), mentre il 74% ha conseguito lo stesso obiettivo a 24 mesi, dimostrando una risposta persistente al farmaco nel corso di due anni di trattamento.
La popolazione di pazienti con PBC oggetto dell’analisi post hoc ha incluso individui con fattori di rischio correlati alla progressione della malattia, come cirrosi epatica ed età più giovane alla diagnosi. I nuovi dati presentati al Congresso EASL evidenziano quindi il potenziale ruolo di seladelpar nelle persone affette da PBC che continuano ad avere livelli elevati di ALP nonostante la terapia di prima linea.
Nello studio clinico ASSURE, inoltre, sono stati osservati miglioramenti in altri marcatori di colestasi epatica, incluse le gamma-glutamil transferasi (GGT), e la bilirubina totale si è mantenuta complessivamente stabile. Seladelpar, infine, è stato generalmente ben tollerato e, dopo 24 mesi di follow-up, non sono emersi nuovi segnali di sicurezza né interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi.
“Il raggiungimento della normalizzazione della fosfatasi alcalina è sempre più riconosciuto come un obiettivo terapeutico chiave nella PBC, data la sua correlazione con migliori esiti clinici a lungo termine”, ha dichiarato Cynthia Levy, Professore di Medicina e Associate Director dello Schiff Center for Liver Diseases presso l’Università di Miami. “Questi nuovi dati dimostrano che seladelpar può aiutare i pazienti che non hanno raggiunto la normalizzazione dell’ALP a conseguire questo importante obiettivo biochimico e supportano il potenziale ruolo di questo farmaco in una popolazione più ampia di persone affette da PBC, incluse quelle con livelli di ALP inferiori”.
Separatamente, in un'analisi esplorativa condotta sull'intera popolazione dello studio ASSURE, l'85% dei partecipanti (n=77/91) che hanno raggiunto la risposta biochimica a 12 mesi e sono stati seguiti per 3 anni ha mantenuto o migliorato le misurazioni della rigidità epatica, un parametro utilizzato per valutare la salute del fegato.
“I dati presentati Congresso EASL si aggiungono al crescente corpo di evidenze cliniche che supportano il ruolo di seladelpar come approccio terapeutico nelle persone con PBC”, ha dichiarato Swati Tole, Clinical Development, Inflammation, presso Gilead Sciences. “Con seladelpar puntiamo a migliorare il prurito, uno dei sintomi più debilitanti della PBC, e a normalizzare l'ALP, favorendo un approccio completo alla gestione della malattia”.
Seladelpar è approvato, anche In Italia, per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA, o in monoterapia in coloro che non tollerano lo stesso UDCA
Fonte: osservatoriomalattierare.it
